Научный журнал
Международный журнал экспериментального образования
ISSN 2618–7159
ИФ РИНЦ = 0,839

РЫНОК ОРФАННЫХ ЛЕКАРСТВЕННЫХ ПРЕПАРАТОВ – ПЕРСПЕКТИВНОЕ НАПРАВЛЕНИЕ РАЗВИТИЯ

Бондарева Т.М. 1 Гордиенко В.В. 1 Парфейников С.А. 1
1 Пятигорский медико-фармацевтический институт
1. Godfrey J. A new methodology for HTA Ultra Orphan Drugs the experience of AGNSS NHS ECRD 2012. URL: www.specialisedservices.nhs.uk (дата обращения: 22.12.2012).

Орфанные лекарственные препараты (ЛП) предназначены для лечения редких заболеваний. Несмотря на сравнительно небольшое количество пациентов, у которых диагностирована каждая отдельно взятая патология из этой группы, в сумме их достаточно много, что делает редкие заболевания значительной медико-социальной проблемой. В пользу ее значимости свидетельствует и то внимание, которое уделяется вопросам создания препаратов для лечения орфанных заболеваний в развитых государствах.

В контексте перспектив развития рынка орфанных ЛП наряду с объемами продаж большой интерес представляют собой расходы, связанные с разработкой этой группы ЛП и продуктивность самих исследований и тут орфанные препараты располагают неоспоримыми преимуществами, которые призваны стимулировать их разработку. Так, в среднем расходы на клинические исследования заключительной фазы орфанного ЛП оцениваются на уровне 85 млн. долларов, что составляет около половины сумм, затрачиваемых на разработку ЛП других групп. Так, например, в США, где при разработке орфанных препаратов компании полагается 50 % налоговый кредит, стоимость данной фазы исследований может сократиться до 43 млн. долларов. Более низкая стоимость клинических исследований заключительной фазы, кроме наличия налогового кредита, связана также с меньшим количеством пациентов, задействованных в исследованиях. Если в клиническом исследовании ІІІ фазы неорфанного ЛП принимает участие более 3,7 тыс. больных, то орфанного чуть больше 600 человек. Также в этом контексте необходимо отметить, что в среднем время, затрачиваемое фармацевтическими компаниями на процесс одобрения ЛП, для орфанных препаратов составляет 9 месяцев, что на 1 месяц меньше по сравнению с неорфанными. Все это в основном и обуславливает значительные различия показателей ожидаемой окупаемости инвестиций для орфанных и неорфанных ЛП. Так, этот показатель для заключительной фазы клинических исследований и подачи документов на одобрение орфанных ЛП характеризуется в 1,7 раза более высоким его значением по сравнению с остальными ЛП (без учета налоговых льгот, предоставляемых компаниям в США). Доход от продаж орфанных препаратов в 10,3 раза превышает вложения в заключительную фазу их клинических исследований, а этот же показатель для прочих ЛП составляет 6.

Среди орфанных препаратов, которые сейчас находятся в стадии разработки, в топ-10 наиболее перспективных попали ЛП таких крупных мультинациональных фармацевтических компаний, как «Eli Lilly», «Roche», «Novo Nordisk», «GlaxoSmithKline», «Bristol-Myers Squibb» и «Bayer. Первая позиция в данном рейтинге принадлежит препарату IMC-1121B («Eli Lilly»), предназначенному для лечения редких типов рака желудка и печени, а также ряда более распространенных онкологических заболеваний.

В 2012 г. из 43 новых орфанных ЛП, одобренных Food and Drug Administration – FDA, 15 были классифицированы как орфанные. Для сравнения, в 2011 г. этот показатель составил 11. Таким образом, на долю орфанных ЛП в структуре одобренных FDA в 2012 г. пришлось 35 %. Самым перспективным среди орфанных препаратов, одобренных FDA в 2012г., является Kyprolis (карфилзомиб) компании «Onyx», предназначенный для лечения множественной миеломы (таблица). Ожидается, что в 2017 г. объем его продаж только в США составит 897 млн. долларов.

ТОП-10 орфанных препаратов, одобренных FDA в 2012 году, по прогнозируемому объему продаж в США в 2017 году

ЛП

Показание к применению

Компания

Объем продаж в США в 2012 г., млн. дол.

Прогнозируемый объем продаж в США в 2017 г., млн дол. США

Расходы на клинические исследования ІІІ фазы, млн. дол. США

Kyprolis

Множественная миелома

Onyx Pharmaceuticals

64

897

118

Kalydeco

Цистический фиброз

Vertex Pharmaceuticals

172

706

115

Iclusig

Острая лимфобластная лейкемия

ARIAD Pharmaceuticals

-

538

80

Jetrea

Вспомогательное средство при витрэктомии в педиатрии

ThromboGenics

-

382

98

Signifor

Болезнь Кушинга

Novartis

3

352

128

Inlyta

Рак почки

Novartis

59

252

117

Elelyso

Болезнь Гоше

Pfizer

6

148

50

Несмотря на прогнозируемый значительный рост объемов продаж рынка орфанных лекарственных препаратов, в России пациенты испытывают колоссальные трудности с ввозом незарегистрированных в нашей стране препаратов, что выдвигает вопросы развития, рынка орфанных препаратов их регистрации и ввоза в нашу страну в число приоритетных.


Библиографическая ссылка

Бондарева Т.М., Гордиенко В.В., Парфейников С.А. РЫНОК ОРФАННЫХ ЛЕКАРСТВЕННЫХ ПРЕПАРАТОВ – ПЕРСПЕКТИВНОЕ НАПРАВЛЕНИЕ РАЗВИТИЯ // Международный журнал экспериментального образования. – 2013. – № 11-1. – С. 193-194;
URL: https://expeducation.ru/ru/article/view?id=4493 (дата обращения: 08.12.2021).

Предлагаем вашему вниманию журналы, издающиеся в издательстве «Академия Естествознания»
(Высокий импакт-фактор РИНЦ, тематика журналов охватывает все научные направления)

«Фундаментальные исследования» список ВАК ИФ РИНЦ = 1.074