Scientific journal

International Journal of Experimental Education

ISSN 2618–7159

ИФ РИНЦ = 0,425

Орфанные лекарственные препараты (ЛП) предназначены для лечения редких заболеваний. Несмотря на сравнительно небольшое количество пациентов, у которых диагностирована каждая отдельно взятая патология из этой группы, в сумме их достаточно много, что делает редкие заболевания значительной медико-социальной проблемой. В пользу ее значимости свидетельствует и то внимание, которое уделяется вопросам создания препаратов для лечения орфанных заболеваний в развитых государствах.

В контексте перспектив развития рынка орфанных ЛП наряду с объемами продаж большой интерес представляют собой расходы, связанные с разработкой этой группы ЛП и продуктивность самих исследований и тут орфанные препараты располагают неоспоримыми преимуществами, которые призваны стимулировать их разработку. Так, в среднем расходы на клинические исследования заключительной фазы орфанного ЛП оцениваются на уровне 85 млн. долларов, что составляет около половины сумм, затрачиваемых на разработку ЛП других групп. Так, например, в США, где при разработке орфанных препаратов компании полагается 50 % налоговый кредит, стоимость данной фазы исследований может сократиться до 43 млн. долларов. Более низкая стоимость клинических исследований заключительной фазы, кроме наличия налогового кредита, связана также с меньшим количеством пациентов, задействованных в исследованиях. Если в клиническом исследовании ІІІ фазы неорфанного ЛП принимает участие более 3,7 тыс. больных, то орфанного чуть больше 600 человек. Также в этом контексте необходимо отметить, что в среднем время, затрачиваемое фармацевтическими компаниями на процесс одобрения ЛП, для орфанных препаратов составляет 9 месяцев, что на 1 месяц меньше по сравнению с неорфанными. Все это в основном и обуславливает значительные различия показателей ожидаемой окупаемости инвестиций для орфанных и неорфанных ЛП. Так, этот показатель для заключительной фазы клинических исследований и подачи документов на одобрение орфанных ЛП характеризуется в 1,7 раза более высоким его значением по сравнению с остальными ЛП (без учета налоговых льгот, предоставляемых компаниям в США). Доход от продаж орфанных препаратов в 10,3 раза превышает вложения в заключительную фазу их клинических исследований, а этот же показатель для прочих ЛП составляет 6.

Среди орфанных препаратов, которые сейчас находятся в стадии разработки, в топ-10 наиболее перспективных попали ЛП таких крупных мультинациональных фармацевтических компаний, как «Eli Lilly», «Roche», «Novo Nordisk», «GlaxoSmithKline», «Bristol-Myers Squibb» и «Bayer. Первая позиция в данном рейтинге принадлежит препарату IMC-1121B («Eli Lilly»), предназначенному для лечения редких типов рака желудка и печени, а также ряда более распространенных онкологических заболеваний.

В 2012 г. из 43 новых орфанных ЛП, одобренных Food and Drug Administration – FDA, 15 были классифицированы как орфанные. Для сравнения, в 2011 г. этот показатель составил 11. Таким образом, на долю орфанных ЛП в структуре одобренных FDA в 2012 г. пришлось 35 %. Самым перспективным среди орфанных препаратов, одобренных FDA в 2012г., является Kyprolis (карфилзомиб) компании «Onyx», предназначенный для лечения множественной миеломы (таблица). Ожидается, что в 2017 г. объем его продаж только в США составит 897 млн. долларов.

ТОП-10 орфанных препаратов, одобренных FDA в 2012 году, по прогнозируемому объему продаж в США в 2017 году

Несмотря на прогнозируемый значительный рост объемов продаж рынка орфанных лекарственных препаратов, в России пациенты испытывают колоссальные трудности с ввозом незарегистрированных в нашей стране препаратов, что выдвигает вопросы развития, рынка орфанных препаратов их регистрации и ввоза в нашу страну в число приоритетных.